举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 70万“天价药”降至3.3万！超40种罕有病药进医保2022/3/1 来历：医药网 浏览数： 2月28日是国际罕有病日，中国现有罕有病患者超2000万人，每一年新增跨越20万人。全球已确认的罕有病跨越7000种，并以每一年250种至280种的速度递增，世界生齿基数重大，罕有病其实其实不“罕有”。近日，中国血友病患者呼吁罗氏艾美赛珠单抗降价激发热议。今朝国内罕有病医治年夜部门依托进口药品，据统计，已有超40种罕有病药物被纳入医保目次，跨国药企则扎堆出现，而国内药企则急起直追，截至今朝，国内药企开辟的药物取得FDA授与孤儿药资历认定有100项摆布，此中，不乏信达生物、恒瑞医药、复星医药、石药团体等国内医药巨子，北海康成则凭仗“License-in”模式不竭强大。 
70万“天价药”降至3.3万！超40种罕有病药进医保 近日，一篇《中国血友病患者致罗氏制药的一封公然信》激发热议，信中指出，罗氏医治血友病A的罕有病药物艾美赛珠单抗打针液上市以来价钱一向居高不下，血友病患者呼吁罗氏降价。 据统计，今朝国内共有60余种罕有病用药获批上市，此中已有40余种被纳入国度医保药品目次，触及25种疾病。此中，多发性硬化、肺动脉高压、帕金森症（青年型、早发型）、血友病4种罕有病纳入医保的药物相对较多，均跨越5种。 罕有病药物进入医保目次是降价的首要路径之一，2021年经由过程医保构和初次进入医保目次的罕有病品种有7个，包罗依洛尤单抗打针液、诺西那生钠打针液、人凝血因子Ⅸ、阿加糖酶α打针用浓溶液、氯苯唑酸软胶囊、醋酸艾替班特打针液和氨吡啶缓释片。此中，诺西那生钠打针液是首个被纳入国度医保目次的高值罕有病药物，这款用在医治脊髓型肌萎缩症的药物价钱一度高达70万元/针，2021年以3.3万元/针成功经由过程医保构和，降价幅度高达95%。 超100亿市场群雄逐鹿！国内药企急起直追 数据显示，2022年中国罕有病市场估计有24亿美元（约152亿元），2030年将增至259亿美元（约1642亿元），市场增速显著，前景广漠，跟着最近几年罕有病市场延续升温，愈来愈多的企业对准中国市场。 今朝国内罕有病药物首要依托进口药品，跨国药企纷纭在此“攻城掠地”。2018年以来，已上市的罕有病药物中，跨越80%是进口药物。赛诺菲、罗氏、武田、渤健等都是国内罕有病市场的老面目面貌，阿斯利康2020年末收购罕有病制药公司Alexion后，也正式入局罕有病范畴。同时，跨国药企在逐步加年夜罕有病范畴的营业比重。例如，辉瑞在客岁末重调中国区组织架构，罕有病被纳入为六年夜自力事业部之一；阿斯利康2021年9月公布正式成立中国罕有病营业部。 而国内药企则急起直追，截至今朝，国内药企开辟的药物取得FDA授与孤儿药资历认定有100项摆布，触及跨越50家药企，此中，不乏信达生物、恒瑞医药、复星医药、石药团体等国内医药巨子，北海康成则凭仗“License-in”模式不竭强大。 本年1月，北海康成的罕有病药物马昔巴特口服液申报上市，因“合适儿童心理特点的儿童用药品新品种、剂型和规格”拟纳入优先审评，用在1岁和以上Alagille综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。马昔巴特口服液在2021年9月在美国获批上市，是全球首个也是独一一个医治ALGS罕有病的药物。2021年4月，北海康成和原研厂家Mirum告竣合作，取得在年夜中华区针对ALGS、进行性家族性肝内胆汁淤积和胆管闭锁开辟和贸易化马昔巴特的独家授权。针对ALGS国内还没有有该顺应症的医治药物上市，北海康成有望凭仗马昔巴特口服液占有该罕有病范畴的领先位置。 值得一提的是，马昔巴特口服液其实不是北海康成“License-in”的独一案例，相反，北海康成算得上是“License-in”模式的老兵。成立的10年间，北海康成有3款产物已获批上市，均由国外引进。预防和医治化疗引发的口腔黏膜炎的康普舒，引进自英国EUSA制药公司；用在HER2阳性初期乳腺癌强化辅助医治的奈拉替尼引进自美国Puma生物手艺公司；和中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型酶替换疗法药物海芮思（艾度硫酸酯酶β），引进自韩国GC Pharma公司。 从在研品种来看，除申报上市的马昔巴特口服液，北海康成还3个产物处在临床阶段，别的3个产物处在临床前阶段。此中，包罗其焦点产物是CAN008（Asunercept）。CAN008是一种正开辟用在医治胶质母细胞瘤（GBM）的CD95-Fc糖基化融会卵白，今朝在国内处在II期临床实验阶段。据领会，CAN008是来自Apogenix公司，2015年6月由北海康成引进中国。 罕有病范畴原本因受众规模窄、收益不肯定，前期研发加倍坚苦，北海康成操纵“License-in”路径，与本身研发产物构成丰硕的产物管线，填补本身产物管线的短板。再者，成功地应用这一模式，为企业带来可不雅的回报。2021年12月，北海康成成功在港上市。 亚盛、石药、百济神州……扬帆出海 在国外，罕有病药物更常被称为“孤儿药”，为了激起企业对孤儿药的研策动力，30年前美国公布的《孤儿药法案》，取得孤儿药资历认定药物可享受临床实验费用税收减免、免去NDA申请费用、取得研发帮助、美国市场7年独有权等盈利，至今有用。对国内药企而言，药物在FDA取得孤儿药的资历认定是对本身研发实力的承认，经由过程中美双报盈利，药物更能抢占国内市场先机。更主要的是，孤儿药资历认定可以成为新药进入美国市场的敲门砖，是中国立异药走向国际化的一条捷径。 2月14日，信达生物与驯鹿医疗结合开辟的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）的立异药IBI326，取得美国FDA授与的孤儿药资历认定，首要用在医治复发/难治性多发性骨髓瘤，这是信达生物第2个取得FDA授与孤儿药资历认定的药物。 从获FDA孤儿药资历认定命量来看，亚盛药业、石药团体、百济神州走在前列。亚盛药业共有4个在研药物取得总计13项美国FDA授与的孤儿药资历认定，延续刷新中国药企的记实，成为中国的孤儿药管线龙头；石药团体具有7个在研药物共9项孤儿药资历认定；百济神州凭仗替雷利珠单抗和泽布替尼2个药物也拿下9项孤儿药资历认定。 亚盛药业第三代BCR-ABL按捺剂奥雷巴替尼在2021年11月获NMPA核准上市，用在医治任何酪氨酸激酶按捺剂（TKI）耐药，并采取经充实验证的检测方式诊断为伴随T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（CP）或加快期（AP）的成年患者。今朝，奥雷巴替尼在美国已取得2项孤儿药资历，用在医治慢性髓性白血病和用在医治急性髓性白血病。第一代BCR-ABL按捺剂格列卫（伊马替尼）是奥雷巴替尼贸易价值主半岛体育要参考物，米内网数据显示，2020年中国城市公立病院、县级公立病院、城市社区中间和乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端伊马替尼发卖额跨越20亿元。 石药团体的米托蒽醌脂质体在2022年1月在国内获批上市，用在医治复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。而在美国，米托蒽醌脂质体也取得医治外周T细胞淋巴瘤的孤儿药资历认定。别的，石药团体的丁苯酞软胶囊2005年在国内上市，2020年在中国公立医疗机构终端丁苯酞发卖额冲破60亿元年夜关，2017年丁苯酞取得医治肌萎缩侧索硬化症孤儿药认定资历，石药团体将这个中国1类新药推向国际市场。 百济神州的替雷利珠单抗和泽布替尼都是已在国内获批的重磅药物。替雷利珠单抗是国内第6款上市的PD-1药物，今朝替雷利珠单抗已取得食管癌、肝细胞癌、胃癌（包罗食道胃连系部癌）3个孤儿药资历认定。泽布替尼更是第一个在美国获批上市的国产抗癌药，缔造汗青。2022年2月23日，泽布替尼新顺应症上市申请已获美国FDA受理。今朝，泽布替尼取得了6项孤儿药资历认定，是今朝国内药企取得孤儿药资历认定最多的药物。编纂：Rae
