举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 首款国产戈谢病药物进医保啦，381元/粒！2023/12/21 来历：人平易近日报健康客户端、药年龄 浏览数：

“每个小群体都不该该被抛却。”

最近几年来，我国当局和社会各界对罕有病的存眷度和撑持力度不竭增添。罕有病用药一向牵动着各方的神经，按照人平易近日报健康客户端，在本年的新增国度医保药品目次中，用在医治戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊等罕有病药物成功纳入医保。本年新增罕有病药品目次中，弥补了10个病种的用药保障空白，戈谢病等多年未获得解决的医治用药被纳入目次。

戈谢病是一种罕有的遗传代谢疾病，常表示为肝脾肿年夜、发展发育缓慢、骨骼畸形、贫血、血小板削减、乃至呈现危和生命的出血现象。数据统计注解，全球平均每10万人中戈谢病得病人数为0.7~1.75。

弥补戈谢病医治空白的酒石酸艾格司他胶囊是我国戈谢病医治药物中独一的国产口服药，曾取得十三五重年夜新药创制和北京市科技搀扶。

艾格司他是一种强效、高度特异性的神经酰胺近似物按捺剂，经由过程靶向葡萄糖神经酰胺合成酶下降葡萄糖神经酰胺的发生，是罕有病戈谢病的一线口服药物。该产物在2014年取得FDA核准上市，为全球首个口服戈谢病药物，2021年全球发卖额达2.54亿欧元。

2019年4月，该药向国度药监局提交上市申请，2022年11月1日获批上市。在此之前，唯一赛诺菲的思而赞与武田制药的维葡瑞两款戈谢病进口药物进入中国市场，而作为一种罕有病，戈谢病触及的进口高值孤儿药费用年均跨越百万元，今朝这两款进口药物也还没有被纳入国度医保。

据领会，酒石酸艾格司他胶囊进入医保后，药物价钱为381元/粒(84mg/粒)，按医保乙类报销后，患者自费被压到了几万元程度，价钱仅约为国外同通用名产物的十分之一。

据国度医保局动静，近年，国度医保构和针对罕有病患者“有药买不起”的痛点，出台了一系列政策，在准入前提上持续三年打消罕有病用药的获批年限限制，在评审、测算等环节，明白予以倾斜，撑持合适前提的罕有病用药优先纳入医保。

国产自立立异是惠和我国罕有病患者一条可等候的道路，今朝艾格司他正在全球做儿童顺应症的摸索，但愿将来它可以或许惠和儿童。